美国特朗普副总统、特朗普副手2020

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今天，多家美国媒体报道称，白宫还确认特朗普将提名FDA前官员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)担任FDA专员。因为特朗普指责制药业是杀人凶手，宣布他将建立一个新的体系，大幅降低药品价格，大幅加快新药上市速度，并吸引（或迫使）制药业工作岗位回流美国，等等，新任FDA局长一直是制药行业关注的问题。尽管戈特利布也主张简化新药上市流程，但他并不认为FDA需要彻底重组。作为几位可能的候选人中最温和的一位，业界认为戈特利布最有可能维持制药行业的健康生存。

药源分析

当国会确认前FDA局长卡利夫最关心的是他将如何处理美国吗啡止痛药的滥用问题以及他与制药行业过于密切的关系。估计这次不再考虑这些具体的技术问题，主要关注的应该是新药标准如何把控。尽管去年国会通过了《21世纪治愈法案》，卡利夫视而不见并批准了备受争议的Exondys51，但这一次FDA可能面临真正的挑战。 Gottlieb 可能会加快新药尤其是罕见疾病药物的审批，增加替代终点作为审批标准的使用，并简化EpiPen 和生物类似药等复杂仿制药的营销申请。制药界对这些概念持谨慎态度，但另一位候选人吉姆·奥尼尔则更为极端，主张新药只要安全就可以上市，疗效由老百姓来评判。因此制药业对戈特利布成为候选人感到松了一口气。

一些消费者组织认为，放松管制是一项有利于制药企业的政策，但业内人士不愿意过多降低新药的标准。因为从长远来看，过度监管可能会摧毁制药业。在FDA成立之前，美国制药业就像一片无人看管的草坪，杂草丛生，神药泛滥。如果营销标准太低，神药就可以取代真正的药物，就像杂草可以取代草坪一样。当然，也有消费者组织呼吁加快新药上市，特别是对于没有标准治疗方法的疑难杂症。特朗普将自己视为政治局外人，愿意以牺牲基本原则为代价来取悦公众，因此在很多方面他都想粉碎一个旧世界，重建一个新世界。但我们之前多次说过，并非所有法规都会阻碍创新，维护新药标准的法规对于制药行业的长期生存是必要的。百年来，它对于筛选真正安全有效的药物、淘汰无效的神药发挥了不可磨灭的作用。因此，像特朗普所说的那样让80%的FDA法规失效是不现实的。这是一个复杂的系统，具有深厚的科学基础。尽管肯尼迪航天中心曾发生过多次发射失败的情况，但将发射中心移至特朗普的高尔夫球场并不会提高成功率。

对于新药在上市之前可以积累多少数据并没有一定的规则。延迟推出好药会给患者带来痛苦甚至死亡，但急于推出无效药对患者来说也是不利的。现在FDA的标准并不完美，一英寸太高，一英寸太低。虽然允许疗效证据不足的新药投放市场有时会对患者有所帮助，但更多的时候是给患者带来不存在的希望，甚至伤害患者。这些无耻药品还将与经过严格验证的药品争夺有限的支付资源。当然，我希望新政策下最先被挤出市场的将是那些所谓的新药穿马甲的人。无论如何，我们希望新任FDA局长能够谨慎对待经过深刻教训而建立的现代新药评价体系，不要让颠覆性药物与奇迹药物争夺同一市场。这对制造商和患者来说都是不公平的。