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3月17日，CFDA向社会公开征求意见。笔者借此机会简单分析一下国产创新药如何通过国际多中心临床试验取得突破？欢迎讨论~

《国家食品药品监督管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》 主要内容摘录如下：

一、在我国开展国际多中心药物临床试验，取消临床试验药品必须在境外注册或已进入二期、三期临床试验的要求，疫苗药品除外。

—— 降低国际多中心临床试验申请要求。

2.在中国开展的国际多中心药物临床试验，完成国际多中心药物临床试验后，可直接提交药品上市注册申请；提交上市注册申请时，应当执行《征求意见稿》及相关文件的要求。

——直达新药审批，减少环节。

3.申请进口的化学新药和创新治疗用生物制品，取消取得境外药品生产企业所在国家或地区上市许可的要求。

——不再要求进口产品必须在境外上市。

四、本决定发布前已受理的基于国际多中心临床试验数据提出的免予进口临床试验的注册申请，符合要求的，可以批准进口。

——认可国际多中心临床试验数据。

总之，这些细则是简政放权进口注册，支持和推动国际多中心临床试验，是CFDA加强自身国际化、推动行业国际化的重要探索。

偏离主题，请选择跳过：

国际多中心临床试验（IMCT），又称多地区临床试验（MRCT）。这是指按照同一临床试验方案在全球多个地区的多个中心同时进行临床试验。

进行国际多中心临床试验的好处如下：

[1]利用全球最大的资源，可以在短时间内完成需要大量病例的临床试验；

[2] 这项临床试验可以在全球多个国家完成，具有多种种族基因、多种生活条件和治疗环境。它可以收集不同地区、不同民族的数据，对药物的安全性和有效性进行更现实、更可靠的评价。评估；

[3]。海量数据的收集和分析可以使结果更加广泛，更有利于结论的可信度；

[4]。利用庞大的全球或区域资源，提高新药研发效率，缩短时间，使新药能够更早上市，让患者更早享受到可靠、安全的新药研发成果。

就政策本身而言，这项政策只是CFDA近两年出台的政策中不起眼的一部分。它甚至还处于征求意见的草案阶段。但在CFDA推动全球药品发展的道路上却取得了长足的进步。步。因此，笔者将其比喻为“融骨掌”——，外柔内刚，但耐力却相当。最厉害的，就是所有的内力。

此次征求意见稿的“内力开发”，加速新药研发进程、推动全球化趋势，也惠及产业链各利益相关方。患者团体、审评机构、研究机构、CRO、申请人（申办者）等都将从中受益匪浅：

1.患者群体：主要是国内，但也可能造福世界。降低IMCT（国际多中心药物临床试验）准入标准将鼓励更多企业（尤其是跨国企业）在中国开展更多临床研究，让普通老百姓尝试有潜力拯救生命、治疗疾病的新药，让国内人民能够尽快用上好药、创新药。

2、研究机构：国内临床研究基础设施建设成效显着，经历了近两年临床风暴的洗礼。无论是组织管理还是日常运作都日益成熟和规范。但由于此前监管限制，跨国公司国际临床多中心相对较少，国内研究机构也相对缺乏国际多中心经验。国内研究机构水平与发达国家相比仍存在差距。征求意见稿的出台必将促进国内外多中心的繁荣，提高国内临床研究水平，促进行业规范化、成熟化，提高国际竞争水平。

3、监管机构：一朝被蛇咬，我国药品监管机构因药品毒性问题长期被诟病过于谨慎。毕主任上任以来，进行了一系列大刀阔斧的改革，严厉惩治临床造假，放开BE和临床审批，向人们呈现出更加开放、严谨的态度。此次征求意见稿表明，监管机构以更广阔的胸怀拥抱国际化，造福人民用药，是信心和开放的体现。笔者坚信，这一举措将使CFDA的审评水平再上一个台阶，显着提高其在国际药品监管机构中的地位。

4.CRO: 该政策实施后，国内临床试验将空前繁荣。作为这项政策的直接受益者，非国内临床CRO肯定会赚得盆满钵满。但更多的跨国CRO公司必将进入，竞争将空前激烈。海浪会冲走沙子，留下来的将是优质产品。

5、申请人：在药物研发中，申办者考虑的是用最短的时间、最少的投入，开发出安全有效的候选药物，创造社会效益和经济效益。政策一旦出台，无疑将为申请者提供更广阔的发展空间和更多选择。该政策本身是针对药品进口注册，似乎与国内药企没有任何关系。甚至引进了外国“狼”。但笔者不同意。如今，创新药物的研发不再是某个国家、某个地区的事情。全球发展战略可以克服和规避国际药品监管的障碍。这一政策带来“狼”的同时，也为国内企业走出去提供了机会。最后，一组信息可以在全球范围内使用。无需因国内要求而进行两次临床试验，大大加快了境内外上市进程。

总之，新政策若实施，将为企业全面开展和实施国际多中心临床试验提供大量时间和成本支持，无疑将为企业研发战略转型创造新思路。

那么，国产创新药如何通过国际多中心临床试验取得突破呢？

如果您有什么建议，欢迎您提出建议：

1、从全球视角重新审视药物研发产业链

我国药品研发已从最初的仿制药转向高端仿制药和创新药研发。药物创新的“技术、人才、资本”三驾马车现已就位，药物创新生态系统日趋完善。与此同时，越来越多的企业和企业家认识到，“造药”不再是从试管到上市的“全产业链”运作，而是“每个阶段都有自己的价值转化和实现”。货币化方法”。这是国际上非常普遍的做法。国内企业如和记黄埔、百济神州、信达生物、歌礼、恒瑞制药等在此领域进行了无数的尝试和成功案例。

2.全球视野，选择最快的药物推向临床的方式

如今，大多数公司开展国际多中心临床试验有几个原因。一是患者资源，二是审批速度，三是数据资源的聚合和共享。但归根结底还是为了提高上市速度。显然，这些公司正在进行国际多中心试验，并不意味着他们在A国进行临床试验，这意味着他们未来肯定会在A国开展。

因此，对于企业来说，选择在哪些国家开展试点是具有战略意义的重要决策。这项工作实施的前提，除了必要的管理体系和项目管理外，还必须是基于国际通用语言的国际化团队或CRO组织，由以下分支团队组成：

（一）熟悉国际法规的专业团队。

（二）熟悉国际临床操作的专家团队。

（三）具有与国际接轨的高素质数据管理和统计队伍。

另外，如下图所示，值得指出的是，在细分专业领域具有较高权威的顶尖专家将对项目的进展产生重大影响。例如，在FDA，一位资深权威医生将能够影响FDA的审查和评估。此外，在未来临床试验的实施中，权威医生还将推动全球多个地区的多个中心形成共识，遵循统一的临床试验。临床试验按照实验计划进行。

图：MRCT项目管理

图片来源：夏启奎，国际多中心临床试验在中国的发展及趋势

3. 全球视野，药物预期适应症的定位

药物适应症的选择一般与药物的药理毒理作用相关，但对于多选择性药物，如何选择合适的临床适应症作为项目的初始切入点有时显得尤为重要。这需要对药物研发、全球医药市场、国家药品监管政策、金融资本等有一定程度的了解，才能做出最佳决策。

例如，FDA 可以向在美国开发的药物授予孤儿药地位，用于治疗影响少于200,000 名患者（仅限美国）的罕见疾病，或者开发公司不会从药物销售中获得经济利益。通过这种方式，他们可以获得快速审批、免税、申报费用免除、研发经费补贴和七年市场独占权等优势。我国很多常见病在美国却是罕见病，比如卵巢癌、肝癌等。

4、具有全球视野，保护和运用知识产权

知识产权已成为直接竞争的武器和战略。从过往交易来看，无论是恒瑞还是信达礼来，两家公司对外授权PD-1市场独占权本质上都是一种专利。所有权转让。我想，即使再获得一个诺贝尔奖，也未必能够弥补中国人民因青蒿素发明而遭受的痛苦。

结论：花鼓面章的妙处与其他简政放权举措一样，在于转变政府职能，承担更多引导、监督、服务的责任，让市场回归本质。例如，最近宣布的GXP认证（GCP/GLP/GMP/GSP）将被取消。放权不是简单地放松相关机构的束缚，而是让供给侧改革更加彻底、深入。也体现了政府的信心和海纳百川的胸怀。

然而，随着每一个微小细节的转变，我们不能指望当前面临的许多问题会立即得到解决，但未来的变化仍然令人鼓舞。

原标题：CFDA轻施花谷棉章并改进进口注册方式。国产创新药如何突围？

作者：宁大卫