fda批准的cart、通用型cart治疗

施维雅、辉瑞和Cellectis联合宣布，美国FDA已批准通用CAR-T疗法UCART19的IND（研究性新药）资格，可在美国进入临床开发，用于治疗复发/难治性治疗。适应症为急性淋巴细胞白血病。

UCART19是一种同种异体CAR-T细胞治疗候选产品，正在开发用于治疗表达CD19的血液恶性肿瘤，并由TALEN进行基因编辑。 UCART19最初是针对急性淋巴细胞白血病（ALL）而开发的，目前处于1期临床阶段。与现有的基于T细胞的自体产品相比，UCART19具有同种异体、冷冻状态和“即用型”的优势，有可能克服当前自体方法的局限性。

Cellectis的UCART产品线（图片来源：Cellectis官网）

施维雅正在赞助UCART19 的第一阶段CALM 研究。 2015年11月，施维雅从Cellectis获得独家权利，由施维雅与辉瑞联合开发UCART19。 CALM临床试验于2016年8月在英国开始，是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估UCART19在复发或难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）耐药患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。

2016年12月14日，美国国立卫生研究院（NIH）下属的重组DNA咨询委员会（RAC）召开会议，审查UCART19候选方案和CALM临床方案。 2017年2月1日，施维雅向FDA提交了IND申请，并获得辉瑞公司的支持。随着IND 的批准，CALM 研究将扩展到美国的多个临床试验地点，包括德克萨斯州休斯顿的MD 安德森癌症中心。

施维雅肿瘤学临床开发总监Patrick Thrasse博士表示：“UCART19是一种创新的同种异体CAR-T疗法，我们很高兴看到施维雅获得第一个针对B-ALL的IND批准。这种毁灭性的疾病，CALM研究是深入了解这种新的免疫肿瘤学方法对B-ALL 患者的有效性和安全性的关键。”

辉瑞CAR-T 研究部门副总裁Barbara Sasu 也评论道：“辉瑞对这种研究性CAR-T 方法治疗ALL 和其他B 细胞恶性肿瘤的潜力感到兴奋。我们期待有机会进一步研究这一点美国的做法。”方法。”

展望2017年，不少行业资深人士认为今年CAR-T疗法将会爆发。今年2月7日，Cellectis宣布其通用CAR-T疗法UCART123获得美国FDA的IND批准，成为美国FDA批准进入临床试验的首个此类产品。我们期待越来越多的好消息，希望越来越多的CAR-T疗法能够尽快面世，造福患者。

参考：

[1] 施维雅和辉瑞宣布FDA 批准UCART19 治疗成人复发/难治性急性淋巴细胞白血病的IND 申请

[2] Cellectis官网

[3] 快递|重的！ FDA 今天批准首个通用CAR-T 进入临床试验