多管齐下的意思、多管齐下多措并举
2021年全国共有47个儿童用药获批上市，其中14个儿童用药纳入优先审评审批，推动了儿童用药上市进程，显着提高了儿童用药临床使用水平。目前，更多儿童用药正在申请过程中，我国儿童用药问题将得到进一步改善。
新版国家医保药品目录将于2023年3月1日正式实施，调整后的国家医保药品目录药品总数达到2967种，新增药品涵盖22种儿童用药。
儿童的身体尚处于生长发育阶段，各器官发育尚未完成。其肝肾功能、药物代谢能力、不良反应耐受能力与成人存在显着差异。儿科药品是指适合14岁以下未成年人特殊体质和需要的一类药品。国家卫健委近日发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》号（以下简称《通知》），其中规定，儿童用药时儿童（仅限药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用量的药品），不受“一品两规”和药品总量限制，进一步拓宽儿童用药范围。《通知》还指出，医疗机构要按照规定剂量准确配制儿童药品，特别是幼儿药品，鼓励开发可灵活调整剂量的新技术、新方法，加强个性化用药的规范管理和质量控制。减少“猜剂量、分药”造成的配送不准确、不安全等问题。
我国儿科药物研究起步晚、基础薄弱
2021年发布的第七次全国人口普查主要数据显示，我国0-14岁儿童人口为25338万人，约占全国总人口的17.95%。《2021中国卫生健康统计年鉴》显示，2020年我国综合医院儿科门诊人次为2.3亿人次。
虽然人群占比较大，儿科患者较多，但与成人药物相比，儿科药物研究仍面临起步晚、难度大、基础薄弱的困境。
目前我国儿童用药品种较少。温州医科大学第二附属医院、育英儿童医院药剂科主任陈瑞杰表示，我国儿童用药主要以呼吸系统用药和消化系统用药为主。而且产品以颗粒剂、片剂、口服液为主，缺乏吸入剂、咀嚼剂、贴剂等更适合儿童的剂型。
数据显示，我国儿童用药市场中，呼吸系统用药、消化系统用药、抗感染用药和营养补充剂的市场份额分别为39.2%、20.5%、17.6%和15.8%。肿瘤疾病、心血管疾病、神经系统疾病等特殊药物较少。
出台政策完善儿童用药保障
2011年以来，我国陆续出台多项鼓励和支持儿童药品研发和生产的利好政策。 2019年新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确支持开发符合儿童生理特点的儿童药品新品种、剂型、规格，对儿童药品给予优先审评审批。国家药监局通过开辟儿童药品绿色通道、积极为研发企业提供主动服务等措施，加快儿童药品上市进程。 2020年3月，国家市场监管总局发布新修订的《药品注册管理办法》 《药品生产监督管理办法》，将临床急需的儿童药品纳入加速上市注册范围。 2021年9月发布的《中国儿童发展纲要(2021—2030年)》号文件提出，鼓励儿童用药研发和生产，完善儿童临床用药规范。国家医保局药事服务管理司副司长黄新宇表示，2022年版国家医保药品目录进行调整，支持国产创新药、新型冠状病毒治疗药物、和儿童药品，将进一步提高儿童药品保障水平。
中国工程院院士、中国医学科学院药学研究所所长姜建东表示，在国家多项政策推动下，我国儿童用药水平显着提高。过去几年，儿童急需的药品不断涌现。 2021年全国共有47个儿童用药获批上市，其中14个儿童用药纳入优先审评审批，推动了儿童用药上市进程，显着提高了儿童用药临床使用水平。目前，更多儿童用药正在申请过程中，我国儿童用药问题将得到进一步改善。
加强儿童用药专项研发和临床研究
除了出台相关政策外，国家还组织了儿童药品研发专项工程。国家卫健委通过“重大新药创制”科技重大专项，投入6亿多元用于儿童药物研究，已公布分三批105个药物的研制。研究计划，并会同国家食品药品监督管理局、工业和信息化部、国家医疗保险总局，推动儿童用药的研发和生产。
国家卫健委成立国家儿童医学中心，组织23家全国儿科相关单位，建立“中国儿童人群药物临床试验协作网络”，推动儿童药物临床研究。 2022年，国家儿童医学中心与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心共建的临床研究病房将正式启用。临床研究病房规范承接和完成药品、医疗器械一期至四期临床试验，打造技术创新和产学研融合的共享平台。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心院长张浩教授表示，保护儿童受试者的权利和安全，保证药物临床试验的科学性和规范性，是建设临床研究病房的意义，临床研究病房将致力于解决我国儿童药品短缺等问题。
技术创新也正在加速儿童药物的研发。在2022年中国国际服务贸易交易会上，国家儿童医学中心展示了多种解决儿童用药难的新技术。例如，巯嘌呤是治疗儿童急性淋巴细胞白血病的重要药物。目前国内销售的唯一剂型是50毫克片剂，均为成人片剂。但儿童需要计算每公斤体重的用量，且用量随生长发育而变化。为了解决这一问题，北京儿童医院突破了微片制粒和物料流动关键技术，研发出可精确计量的巯嘌呤微片创新剂型，将药物“尺寸”缩小到一颗颗大小。芝麻，构建了智能精准投放系统。制药系统等
北京儿童医院牵头的重大科技项目“儿科用药品种及关键技术研究开发”，联合全国59家科研院所、高校和企业的研发能力，结合临床需求开发儿童用药。目前已取得生产批件、验收批件或临床批件等共65项。 “这些品种的研发填补了我国儿童用药市场的空白，有效缓解了临床儿童用药的短缺问题。”北京儿童医院药剂科主任王晓玲说。
推动儿童用药发展需要各方努力
中国药学会科技发展中心首席专家肖鲁表示，解决儿童用药诊疗困境，必须从根源上加大儿童用药的研发和生产力度，从政策和经济层面给予一定的支持。
对于药企来说，儿童用药研发周期长、工艺相对复杂、生产成本高。根据差价原则，我国儿童药品价格与同类成人药品相差不大。另外，用量较小，难以刺激企业研发。生产热情。陈瑞杰还表示，儿童药品的数量低于同类成人药品的数量。想要调动企业研发和生产的积极性，就必须保证相关药品能够产生合理的利润。因此，提高儿童临床用药水平，药品集中招标采购和医保政策的跟进必不可少。
“医保必须给予足够的重视，让企业对儿童药品的研发和生产充满信心。在药品集中招标采购中，应尽快探索适合儿童药品的采购方式。”陈瑞杰表示，在呼吸、消化系统用药之外，国家相关部门还需要选择儿童用药需求强烈的领域，比如儿童常见病、多发病、血液肿瘤等重大疾病，有序推动相关儿童用药数量持续增加。医保部门可以考虑制定与成人药品不同的儿童药品支付标准和制度，调动生产企业的积极性，让儿童真正用上药品。
“接下来，我们需要加大力度鼓励儿童用药的研发和生产，确保儿童临床用药的安全。这也需要各环节和政府部门的共同努力。”小鲁说道。
