氮芥外用、氮芥外用软膏
3月7日，强生子公司Actelion表示，欧盟委员会已批准该公司的Ledaga（氮芥凝胶）（160微克/克）用于治疗成人蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL 患者的治疗）。
蕈样肉芽肿皮肤T 细胞淋巴瘤是一种罕见的、危及生命的免疫系统癌症，呈慢性且缓慢进展。对于每个患病个体来说，病程是不可预测的。大约34% 的患者会出现疾病进展，这是蕈样肉芽肿皮肤T 细胞淋巴瘤的晚期阶段，其中肿瘤细胞转移到其他身体组织，包括肝脏、脾脏和肺。
欧盟委员会对Ledaga 的营销授权基于关键临床研究201 的结果，该研究是一项大型随机对照试验，在260 名早期蕈样肉芽肿皮肤T 细胞淋巴瘤患者中进行。在本次临床试验的可评估病例中，根据病变严重程度综合评估指数（CAILS）评估，持续使用氮芥凝胶6个月的患者中有77%的患者病情得到缓解，而对照组患者的病情得到缓解缓解。疾病缓解率仅为59%，疾病缓解定义为病变严重程度指数综合评估评分相对于基线水平改善50%。在接受氮芥凝胶治疗的可评估患者中，疾病完全缓解率为19%，而对照组的疾病完全缓解率为15%。平均CAILS 评分早在开始用药后4 周就出现了下降，并且随着临床试验的进展继续下降。
在研究201中，服用氮芥凝胶的患者最常见的不良反应主要是皮肤相关反应：皮炎（发生率54.7%，包括皮肤刺激、红斑、皮疹、荨麻疹、皮肤灼烧感和皮肤疼痛）、瘙痒（发生率20.3%） %）、皮肤感染（发生率11.7%）、皮肤溃疡和起泡（发生率6.3%）以及皮肤色素沉着（发生率5.5%）。尚未观察到氮芥的全身吸收。
Actelion正在全力以赴，尽快将Ledaga正式推向欧洲市场。由于公司接受了欧洲药品管理局（EMA）下属人用药品委员会（CHMP）提出的一系列关于产品批准后评价的承诺，因此受该承诺及各国市场准入的约束。欧洲地区。从目前情况看，Ledaga很可能要到2018年1月才能正式上线。（新浪医药/David编译）
文章参考来源：https://www.actelion.com/en/our-company/news-and-events.page?newsId=2085215bb=js
