安进的降脂药物、安进公司降脂药

安进宣布Repatha (evolocumab) 降低单采血小板减少症患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) 的3 期研究取得积极结果。该临床试验达到了主要终点，在随机期结束时测量，Repatha 显着减少了成年患者对LDL-C 血浆置换的需求。该研究还达到了多个次要终点：LDL-C 和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）从基线到第4 周的百分比变化，以及总胆固醇：HDL-C 比率。

耗时且繁琐的单采手术（图片来源：维基百科）

在美国，约有1100 万患有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD) 和家族性高胆固醇血症(FH) 的患者，尽管接受他汀类药物或其他降胆固醇疗法治疗，但胆固醇水平仍高于70 mg/dL。控制LDL-C 水平。因此，这些患者往往需要采用单采术来进一步降低体内LDL-C水平。这是一种类似于透析的侵入性手术，其中医疗保健专业人员使用特殊机器从患者血浆中去除低密度脂蛋白胆固醇。该方法对患者来说既耗时又麻烦：每周或每两周一次的治疗可能需要1 至3 小时。以美国的情况为例。由于全国只有约60个单采中心，很多患者还需要安排长途旅行接受治疗。

Repatha (evolocumab) 是一种人单克隆抗体，可抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型(PCSK9)。 Repatha 结合PCSK9 并抑制PCSK9 与血液循环中的低密度脂蛋白受体(LDLR) 结合，防止PCSK9 介导的LDLR 降解，并允许LDLR 再循环回肝细胞表面。通过抑制PCSK9 与LDLR 的结合，Repatha 增加了可用于清除血液中LDL 的LDLR 数量，从而降低LDL-C 水平。

目前，Repatha已在40多个国家获批上市，其中包括美国、日本、加拿大以及所有28个欧盟成员国。其他国家的申请正在接受审查。该药物被批准与饮食和最大耐受剂量的他汀类药物联合使用，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)、纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH) 或有临床指征的需要进一步降低LDL 胆固醇的患者。患有动脉粥样硬化性心血管疾病的人，例如心脏病发作或中风。

在上述3 期研究中，尽管每周或每两周定期进行血浆分离术加他汀类药物治疗（如果可以耐受），但39 名成年患者的LDL-C 水平仍保持在100 mg/dL 至190 mg/dL 之间。他们被随机分配每两周接受一次Repatha 皮下注射或继续LDL-C 单采疗法（每一或两周一次，具体取决于他们的研究前时间表）。从第6 周开始，所有患者均接受Repatha 治疗。主要终点评估了皮下Repatha 与定期LDL-C 单采术相比在减少随机期结束时继续血浆置换的需要方面的功效。次要终点测量了与血浆分离术相比，第四周时Repatha 对LDL-C、非HDL-C 和总胆固醇：HDL-C 水平比率的影响。两组之间治疗引起的不良事件的总体发生率相当。本研究中没有发现新的安全问题。

安进公司研发执行副总裁Sean E. Harper 博士表示：“需要血浆分离术来帮助控制LDL-C 的患者面临着有限的治疗选择，并面临着频繁、侵入性和昂贵的艰巨挑战。”数据表明患者可能有另一种选择来帮助降低胆固醇水平。”

参考：

[1] 安进(AMGN) 发布： Repatha (Evolocumab) 在III 期研究中证明高LDL 胆固醇患者对血浆分离术的需求减少

[2] 安进官网