中枢神经系统疾病研究领域近期进展汇总表、中枢神经系统疾病研究领域近期进展汇总

1. 诊断：阿尔茨海默病的潜在诊断测试

阿尔茨海默病的诊断复杂、昂贵且需要侵入性方法，因此迫切需要一种能够快速检测阿尔茨海默病患者血液中生物标志物的诊断测试。胰淀素是胰腺分泌的一种激素。它的类似物Symlin 可用于治疗糖尿病，还可以改善患有阿尔茨海默病的小鼠的记忆力。同时，由于Symlin可以促进淀粉样蛋白从大脑进入血液，而淀粉样蛋白是阿尔茨海默病的重要生物标志物。

研究人员在波士顿阿尔茨海默病中心招募了50 名患者，并给他们注射了单剂量60ug 的Symlin。研究结果发现，治疗组血液中淀粉样蛋白的水平高于对照组，从而减轻了大脑中淀粉样蛋白的负担。

波士顿大学医学院药理学副教授Wendy Qiu 表示：“Symlin 在患者中耐受性良好，同时减少了总体淀粉样蛋白负荷并降低了血液中淀粉样蛋白浓度。这表明生产Symlin 是有希望的——基于血液测试来检测阿尔茨海默病。”

2.旧药再利用：抗癌药可用于治疗帕金森病

英国莱斯特大学医学科学研究所的米格尔·马丁斯博士发现，用于治疗结直肠癌的亚叶酸可以修复帕金森病引起的神经元损伤。该研究“亚叶酸对帕金森病果蝇的神经修复作用”发表于《Matters》。

亚叶酸的分子结构（图片来源：维基百科）

Miguel Martins博士表示：“亚叶酸已被批准作为化疗的辅助疗法，可以口服、静脉注射或作为膳食补充剂服用。因此该药物的安全性是可靠的。我们有必要对该药物进行人体试验。”下一步，我们将进一步探索其治疗帕金森病的可行性。”

3. 目标：激活该蛋白有望预防阿尔茨海默病

生物技术公司Nature Cell 最近宣布，已招募患者参加治疗阿尔茨海默病的1 期和2 期临床试验。这项名为“ASTROSTEM”的临床试验旨在研究干细胞疗法治疗阿尔茨海默病。该临床试验于去年底获得FDA 批准。

Nature Cell和R Bio联合运营的映泰干细胞研究所（Biostar Stem Cell Research Institute）开发了可以培养脂肪组织干细胞的技术。该研究中心投资200万美元开发通过血管、神经元和软骨再生的技术。干细胞药物。

目前治疗阿尔茨海默病的主要药物是盐酸多奈哌齐，主要缓解症状。在这项临床试验中，研究人员发现它不仅可以逆转阿尔茨海默病的症状，还可以改善患者的生活。 ”

4.快报：罗氏重启阿尔茨海默病关键3期临床试验

德国MorphoSys AG宣布，其与其合作伙伴罗氏计划针对前驱至轻度阿尔茨海默病患者，特别是刚刚开始表现出阿尔茨海默病的患者，启动一项新的关键3期临床试验，使用gantenerumab。患有阿尔茨海默病症状（例如记忆丧失）的人。 Gantenerumab 是一种针对 淀粉样蛋白的单克隆抗体，采用MorphoSys 专有的HuCAL 抗体技术生产。

MorphoSys 的HuCAL（人类组合抗体库）技术是体外生产完全人源化高度特异性抗体的独特创新概念。该公司拥有数十亿种不同的全人源抗体，可以快速选择具有高亲和力和特异性的抗体。 HuCAL 的重组抗体技术能够产生治疗和诊断抗体，包括那些结合困难抗原的抗体。

HuCAL 抗体在细菌中产生，该技术能够在体外选择和分离具有所需特性的抗体。 HuCAL是通过从头基因合成产生的，并使用称为噬菌体展示的技术筛选大型文库，以识别与感兴趣的抗原具有高亲和力的抗体。

MorphoSys专有的HuCAL技术（图片来源：MorphoSys官网）

罗氏于2014年启动了gantenerumab的3期试验，但未能达到主要和次要疗效终点。目前，该公司正准备使用更高剂量的高浓度液体制剂来测试gantenerumab，并将就新试验的设计与监管机构进行协商。 2014年后，经过进一步分析，罗氏认为该药物在阿尔茨海默病进展最快的患者群体中具有一定的获益趋势。它已经开始了高浓度甘特鲁单抗液体制剂的新一期试验，目的是证明较高剂量足够安全，可以进入三期临床试验。

参考：

[1] Nature Cell 在美国开始商业临床试验一期和二期“ASTROSTEM”，用于治疗阿尔茨海默病的干细胞药物

[2] 糖尿病治疗Symlin 可以加快阿尔茨海默病的诊断测试

[3] 肠癌药物可以帮助对抗早发性帕金森病

[4] MorphoSys 合作伙伴将启动Gantenerumab 治疗阿尔茨海默病的新3 期临床试验