ptc124治疗dmd的原理、ptc治疗

自从Sarepta中大奖并获得eteplirsen的新药批准以来，DMD的新药突然活跃起来，其中包括三度被拒绝的PTC-124（ataluren）。

此举连续3次被FDA拒绝。研发公司PTC Therapy 再次提出申请，这次采用的是文件优先抗议的方式。

去年年初，FDA拒绝了PTC的申请，因为该公司没有提供申请案例。一年来，PTC一直没有离开，一直试图再次敲门，声称数据的“完整性”可以保证批准。

该公司有这样的想法是有原因的：首先，欧盟在2014年有条件批准了ataluren，但最近要求PTC进行为期五年的新临床研究。其次，自去年秋天FDA 批准了第一个治疗DMD 的新药Sarepta 的eteplirsen 以及上个月批准的deflazacort 以来，ataluren 可能会获得批准。

然而，Sarepta 的批准是有背景的。尽管FDA 也首次拒绝了其申请，但FDA 药物评价中心主任Janet Woodcock 不顾下属审评人员以及DMD 社区患者的强烈反对，批准了该药物。家人进行游说以获得批准。

这种新药现已上市，商品名为Exondys 51，但仅对13%的患者有效，而且价格昂贵。

FDA 拒绝DMD 新药并非没有先例。 Biomarin 的drisapersen 从未通过审查。

分析师对ataluren不抱太大希望。 Jefferies的Gena Wang表示胜率并不乐观。

“我们注意到，“抗议提交”很少获得批准，并且在程序上将被视为新申请。我们发现了两个先例——Pharmacyclos 的Xcytrin（2007 年4 月提交）用于治疗肺癌脑转移抗议申请，PDUFA 日期为2007 年12 月31 日，不批准信日期为2007 年12 月21 日），以及葛兰素史克（GSK）的Bexxar 在非霍奇金淋巴瘤，最初于1999 年提出申请，并于2003 年6 月提出抗议；由于上市后审查不完整，葛兰素史克(GSK) 于2013 年撤回了申请）。

另一位分析师、RBC 的Simos Simeonidis 也对ataluren 持悲观态度：“PTCT 的论点是，eteplirsen 的批准为ataluren 打开了大门。“我们绝对同意这两种新药都不是完美的，并且我们认为这两种药物都不应该被淘汰。得到正式认可的。 ”

“但即使我们不同意FDA 批准eteplirsen，我们也可以理解他们加快批准的理由。但这两种新药之间存在关键且非常显着的差异，我们认为eteplirsen 数据不完整，eteplirsen 对DMD 的“功效”问题仍未得到解答。与ataluren 不同的是，该药物已经过多项大规模、对照良好的随机试验。他们都失败了。 ”

PTC 几天前承认，该药物治疗囊性纤维化的后期计划失败了，这进一步证明该药物无效。此前，它正在进行治疗DMD 的2 期试验，然后在3 期试验中再次失败。无论如何，ataluren 审核结果的预计PDUFA 日期是10 月24 日。

参考文章：

http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2017/03/07/27056/Regulatory-Recon-House-Republicans-Unveil-Plan-to-Replace-Obamacare;-PTC-Files-DMD-Drug-Over-Protest -与FDA-2017 年3 月7 日/

原标题：DMD新药三度被拒后重新申请

文字|毕阳