慢性髓系白血病靶向药、cmml2白血病靶向药

近日，据外媒报道，英国国家健康与临床卓越研究所推荐美国制药公司Incyte的靶向抗癌药物Iclusig（ponatinib，普纳替尼）在英国国民医疗服务体系（NHS）中作为常规治疗药物使用用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）患者的药物。

Iclusig 是一种酪氨酸激酶抑制剂。根据其药品标签信息，该药适用于：（1）不适合用其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的慢性期、加速期或急变期的慢性髓系疾病。成人白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者； （2）T315I突变阳性慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）成人患者，以及T315I突变阳性费城染色体阳性急性粒细胞白血病（Ph+ALL）成人患者。需要注意的是，Iclusig 不适合也不推荐用于新诊断的慢性期CML 患者的治疗。

慢性粒细胞白血病（CML）是由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，约占成人白血病的15%。该疾病是一种罕见的血癌，英国每年估计有700 例新病例。 Incyte表示，许多新诊断的CML患者可以通过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）靶向治疗获得长期临床获益，但对已上市疗法产生耐药或不耐受的晚期患者临床预后极差。导致该领域的医疗需求高度未得到满足。

Iclusig 是由Ariad Pharmaceuticals 发现的。 2016年5月，Incyte获得Ariad的独家许可，可在欧盟和其他28个国家（包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄罗斯）开发和商业化Iclusig。今年1月，日本制药巨头武田斥资52亿美元收购Ariad，获得两款新型靶向治疗药物。其中一种是2012年在美国上市的Bcr-Abl抑制剂Iclusig，另一种药物ALK抑制剂Alunbrig（brigatinib）最近也获得了美国FDA的加速批准，用于治疗此前曾接受过治疗的患者。曾接受辉瑞靶向抗癌药物Xalkori（商品名：Xalkori，通用名：克唑替尼，crizotinib）治疗的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）进展期患者的二线治疗或对该药物不耐受。

在欧盟，Iclusig于2013年被欧盟委员会（EC）批准为孤儿药。目前，英国的白血病患者可以通过癌症药物基金（CDF）获得Iclusig。 NICE 的决定现在将Iclusig 列入NHS 的常规药物清单。据估计，英国每年约有100 名慢性粒细胞白血病(CML) 患者和33 名急性淋巴细胞白血病(ALL) 患者有资格接受Iclusig 治疗。

美国监管方面，FDA此前已批准布加替尼用于治疗ALK阳性NSCLC、ROS1阳性和EGFR阳性NSCLC。在欧盟，Ariad于今年2月向欧洲药品管理局（EMA）提交了brigatinib作为ALK阳性NSCLC二线治疗的上市许可申请（MAA）。目前，武田正在推进一项III 期临床研究ALTA1L，研究布加替尼作为局部晚期或转移性ALK 阳性NSCLC 的一线治疗方法。

针对NICE的决定，Incyte英国总经理Mark Tanner表示，过去四年来，公司和CML社会团体不懈努力，最终让NICE重新考虑对Iclsig的初步审查决定。该公司非常高兴NICE 认识到了该领域未满足的医疗需求以及Iclusig 能够带来的临床价值。 （Bioon.com）

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