艾滋病病毒改造后可助治疗免疫缺陷吗、艾滋病病毒改造后可助治疗免疫缺陷性疾病吗
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艾滋病毒因损害人体的免疫系统而臭名昭著。然而，一个研究小组正试图将其转化为一种“有益无害”的基因治疗载体，以帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。
来自美国国家过敏和传染病研究所和其他机构的研究小组在新一期的US 《新英格兰医学杂志》 中报告称，他们开发了一种基因疗法，并招募了8 名2 至14 个月大的婴儿。作为测试对象，这些婴儿都患有“泡泡男孩综合症”。这是一种罕见的先天免疫缺陷病，与IL2rg 基因突变有关。相关基因突变会影响骨髓的造血功能，产生异常的血细胞，并引起免疫缺陷。
研究人员从患者的骨髓中获取造血干细胞，然后使用经过改造的非致病性HIV病毒作为载体，将正常的IL2rg基因输送到造血干细胞中，然后将这些干细胞注射到患者体内。患者还接受了小剂量化疗药物白消安以帮助改善造血功能。结果发现，使用改良的艾滋病病毒作为载体比之前尝试过的其他载体效果更好。例如，之前的方法只能恢复T细胞功能，无法完全恢复其他免疫细胞的功能。然而，在接受新方法6至24个月后，8名患者已经产生了对抗感染所需的所有细胞类型，而一些患者仍然出现症状，免疫功能正常的人也成功接种了疫苗，进一步提高了免疫力。研究人员表示，尽管一些受试者出现了某些副作用，例如治疗后血小板计数低，但该疗法总体上是安全的，不会产生严重或持久的副作用。
