意大利科学家筛选出精准治疗白血病的新药是什么、意大利科学家筛选出精准治疗白血病的新药是
近日，意大利科学家在《自然》杂志《白血病》上发表了最新研究进展。他们发现组蛋白脱乙酰酶抑制剂可以选择性地杀死发生了某种基因重排的B前体细胞急性淋巴细胞。白血病（BCP-ALL），该研究为治疗这种难以治疗的白血病亚型提供了新的潜在药物。
携带CRLF2和JAK2基因突变的白血病细胞存在JAK/STAT信号通路异常，患者往往预后不良。 HDAC抑制剂givinostat/ITF2357可以通过抑制JAK/STAT通路在系统性幼年特发性关节炎和骨髓增生性肿瘤的治疗中发挥作用。这些发现使研究人员意识到药物givinostat 也可能对CRLF2 重排的BCP-ALL 有影响，这是一种目前尚无有效治疗方法的白血病。
在这项研究中，研究人员发现givinostat可以抑制CRLF2重排的BCP-ALL细胞系的增殖并诱导细胞凋亡。同样，givinostat可以杀死CRLF2重排患者的白血病细胞，但对正常造血细胞没有影响。研究人员还发现，在低剂量下，givinostat可以下调JAK/STAT信号通路中的基因表达，并抑制STAT5的磷酸化。
研究人员在体内实验中观察到，givinostat能够显着抑制人源化肿瘤异种移植模型中肿瘤的生长。重要的是，givinostat 可杀死鲁索替尼耐药细胞并增强目前使用的化疗药物的有效性。因此，吉维司他联合传统化疗药物可能是治疗这种难治性白血病亚型的有效方法。最后，givinostat对癌细胞的选择性杀伤作用有助于降低药物强度、减少毒性和相关并发症。
综上所述，本研究发现HDAC抑制剂givinostat对CRLF2基因重排的BCP-ALL具有选择性杀伤作用，并找到了治疗该疾病的潜在药物。
原始来源：
萨维诺AM 等人。组蛋白脱乙酰酶抑制剂givinostat (ITF2357) 对CRLF2 重排的BCP-ALL 表现出有效的抗肿瘤活性。白血病。 2017 年3 月23 日。doi: 10.1038/leu.2017.93。
本文来自Bioon Valley。了解更多信息请下载Bioon Valley APP（http://www.bioon.com/m/）
