遗传性血管性水肿治疗药物、遗传性血管水肿治疗
瑞士楚格时间3月16日，制药公司Shire宣布，欧盟委员会（EC）批准该公司遗传性血管水肿药物Cinryze（人C1酯酶抑制剂）的标签扩展注册申请，将增加三个新适应症。疾病。
CINRYZE 于2011 年首次获批用于治疗成人和12 至17 岁患者的遗传性血管水肿。
Cinryze 是唯一被批准用于治疗儿童遗传性血管性水肿的药物。 Cinryze 随后将用于治疗患有遗传性血管性水肿(HAE) 的儿科患者，这是一种罕见的基因缺陷，患者患有长期水肿，尤其是腹部和四肢。 CINRYZE 的适应症现在包括对6 岁及以上遗传性血管性水肿严重且反复发作的儿科患者（口服预防已变得不耐受或疗效降低）进行常规预防血管性水肿发作，并且也已获得批准。对于急性治疗无法有效控制症状的患者。 CINRYZE 还被批准用于2 岁及以上患者的HAE 治疗和术前预防。
遗传性血管性水肿可发生在所有年龄段，但症状在儿童中最常见。发病越早，病情进展的可能性越大。这种疾病经常毫无征兆地发生在儿童身上。一旦发生，会影响孩子上学、社交和锻炼的能力，让患者感到社会孤立。不太常见的是，遗传性血管性水肿也会导致严重的、危及生命的上呼吸道功能障碍。
Shire公司研发负责人Philip J. Vickers博士表示：“适应症的此次扩大体现了我们公司对改善各年龄段遗传性血管水肿患者生活质量的长期承诺。我相信在未来，遗传性血管性水肿患者将得到更好的疾病预防，我们非常自豪该药物可以用于预防儿科患者的长期疾病，随着该HAE药物适应症的扩大，我们将继续专注于开发该药物。未来针对未满足临床需求的罕见疾病的创新治疗药物的开发。”
专注于遗传性血管性水肿患者的国际非营利组织HAEi 的执行董事Henrik Balle Boysen 表示：“多年来，我们目睹了许多患有严重且频繁的HAE 发作的儿童，他们在没有任何征兆的情况下出现症状。近年来，HAE 的管理有所改善，但对于患有HAE 的家庭来说，仍然需要新的、有效的药物来长期预防疾病发作。”
CINRYZE将于2017年晚些时候在所有欧盟成员国和欧洲经济区国家正式上市。（新浪医药/David编译）
文章参考来源：
Shire 获得欧洲批准CINRYZE 标签扩展，用于预防和治疗患有HAE 的儿科患者的遗传性血管水肿(HAE) 发作
