重症肌无力药物实验、重症肌无力新药研发
Catalyst Pharma 今天宣布，其治疗严重重症肌无力（MG，一种使人衰弱的神经肌肉疾病）的实验药物已达到其主要试验目标。
该药物名为Firdapse，该公司在试验中使用它来治疗7 名马斯克阳性MG（Musk-MG）患者，这是一种相对罕见的MG 类型。
这项七名患者的临床试验评估了Firdapse（磷酸二胺吡啶）的安全性、患者耐受性和有效性，发现该药物满足两个主要疗效终点。
基于重症肌无力定量总评分和重症肌无力日常生活评分，各参数与基线之间的差异具有统计学意义和临床意义。
该公司声称，各种次要疗效指标也具有统计学意义，这组患者对磷酸吡啶具有更好的耐受性。
Catalyst Pharmaceuticals 首席医疗官Gary Ingenito 表示：“尽管乙酰胆碱受体抵抗性重症肌无力(AcHR-MG) 患者有多种有效的治疗选择，但MuSK-MG 对目前的MG 疗法具有高度耐药性。”因此，性对于重症肌无力患者来说是一个未得到满足的医疗需求。”
“如果本次临床试验中观察到的显着临床效果可以在多中心试验中复制，磷酸二胺吡啶一旦获得批准，可能会成为MuSK-MG 患者的一线标准疗法。”
该公司为MuSK-MGA 的概念验证试验提供了资金、研究药物和安慰剂。
基于这些结果，该公司计划与FDA 讨论在美国进行注册试验，以评估该药物对MuSK-MG 患者对症治疗的疗效。
Catalyst Pharmaceuticals 指出，尽管许多MuSK-MG 患者目前正在接受抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂治疗，但这些患者对治疗的反应不够强烈。
文章原标题：好消息！ Catalyst Pharmaceuticals罕见重症肌无力实验药物Firdapse临床试验成功！
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