勃林格殷格翰药品种类、勃林格殷格翰罕见病产品
3月9日，勃林格殷格翰宣布美国FDA授予该公司抗CD33单克隆抗体药物BI 836858孤儿药地位，用于治疗骨髓增生异常综合征。在美国，孤儿药指定是指能够诊断、预防或安全有效地治疗罕见病且患者数量少于20 万的药物。 BI 836858 此前已被授予治疗急性髓系白血病(AML) 的孤儿药资格。
骨髓增生异常综合征是一组异质性获得性骨髓疾病。正常的骨髓可以产生血细胞，但骨髓增生异常综合征患者的骨髓不能有效地产生血细胞。该疾病的不同亚型有不同的预后和治疗选择。骨髓增生异常综合征有很高的风险演变成急性髓系白血病（AML）。根据美国国家癌症研究所的调查数据，每年新诊断出15,000名骨髓增生异常综合征患者。
勃林格殷格翰临床研发和医学事务副总裁Martina Flammer表示：“BI 836858的临床前数据已经证明了其对骨髓增生异常综合征的治疗潜力。此次FDA授予BI 836858孤儿药地位，是对我们的极大支持。”此次认可也彰显了我们公司研发罕见恶性肿瘤药物的决心。”
目前正在进行一项多中心、开放标签、随机、剂量递增的I/II 期试验，评估BI 836858 治疗骨髓增生异常综合征的效果。
BI 836858 此前已被授予治疗AML（急性髓性白血病）的孤儿药地位，目前正在作为白血病淋巴瘤协会(LLS)“击败AML 主要试验计划”的一部分进行研究。这项临床研究利用最新的基因测序技术，将找到最适合BI 836858的特殊基因突变的60岁左右的AML患者，以期达到最大限度地利用该药物治疗匹配患者的目标。 （新浪医学/David 编译）
文章参考来源：
http://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-orphan-drug-designation-to-boehringer-ingelheims-investigational-anti-cd33-monoclonal-antibody-bi-836858-用于治疗骨髓增生异常综合征- 300420305.html
