降胆固醇新药repatha(新型降胆固醇药物)

生物技术公司Esperion Therapeutics 宣布，美国FDA 最近通过Esperion 的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) 降低临床计划（其全球关键3 期临床研究中的一项试验）支持批准bempedoic 酸用于降低LDL-C 适应症。旨在支持LDL-C 降低目标的批准；拟议的LDL-C 降低适应症将包括心血管疾病(CVD) 高风险患者，特别是患有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD) 或杂合子的患者以及家族性高胆固醇血症(HeFH) 患者。鉴于这些良好趋势，Esperion将于2019年上半年提交降低低密度脂蛋白胆固醇的新药申请（NDA）。

美国超过20% 的人口（总计约7800 万人）的LDL-C 水平升高；欧洲有7300 万人的LDL-C 也升高。作为一家血脂管理公司，Esperion 的使命是为患者和医生提供方便、补充、具有成本效益的每日一次口服疗法，以显着降低高LDL-C，尽管目前的血脂调节疗法仍需要高LDL-C。卧位患者。据估计，美国有4000 万高LDL-C 患者服用他汀类药物，其中约5-20% 的患者只能耐受低于批准的每日最低剂量的他汀类药物。它们被称为“他汀类药物不耐受”。 “主题”组。 Esperion正在开发的新药bempedoic Acid是一种靶向降低LDL-C的疗法，处于3期临床开发阶段。

Bempedoic Acid的作用机制（图片来源：Esperion官网）

Bempedoic Acid 具有针对性的作用机制，是该领域第一个口服、每日一次的ACL 抑制剂。它通过上调LDL 受体来降低胆固醇生物合成和LDL-C 水平，还可能减少与肌肉相关的副作用的发生。 Esperion 已在800 多名患者中完成了bempedoic Acid 的1 期和2 期研究，该研究已产生临床相关结果，bempedoic Acid 单药治疗可降低LDL-C 高达30%，与依折麦布联合治疗可降低约50% 的效果。

Esperion正在开发的产品线（图片来源：Esperion官网）

该公司有两种正在开发的3期产品：1）bempedoic Acid（单一疗法）作为口服每日一次的药丸，2）bempedoic Acid加依折麦布（BA + EZ）作为口服每日一次的固定剂量组合药丸。

继全球关键3期临床计划成功结束后，Esperion计划于2019年上半年提交bempedoic Acid的新药申请（NDA），用于降低LDL-C的适应症。拟议的产品标签将包括用于高胆固醇血症患者，特别是那些患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的心血管疾病高风险患者，因为他汀类药物的最大耐受辅助治疗可进一步降低LDL-C。

Esperion总裁兼首席执行官Tim M. Mayleben老师（图片来源：Esperion官网）

Esperion 总裁兼首席执行官Tim M. Mayleben 表示：“我们很高兴FDA 批准了Esperion 的LDL-C 降低开发计划。我们经验丰富的脂质管理团队与监管机构和主要顾问密切合作，以实现这一目标目标。”这是一个令人鼓舞的结果。我们仍然相信bempedoic 酸有潜力为医生提供补充且方便的口服治疗选择，特别是对于需要进一步降低LDL 胆固醇水平的高胆固醇血症患者。我们将继续关注这一点。已完成全球关键的3期临床计划，预计将在2018年第二季度报告长期安全性和耐受性研究的优异结果，并在2018年中期从正在进行的3期疗效研究中获得积极数据。”

参考：

[1] Esperion (ESPR) 宣布FDA 确认批准Bempedoic Acid LDL-C 降低适应症的监管途径

[2] Esperion Therapeutics官网