血管性水肿药物、血管性水肿治疗药物

今天，生物制药公司CSL Behring 宣布COMPACT 临床研究结果发表在期刊《New England Journal of Medicine》 上。这是一项关键的3 期研究，评估CSL830 的安全性和有效性，CSL830 是一种新型皮下自行给药的C1-酯酶抑制剂(C1-INH)，用于预防遗传性血管水肿(HAE)。该研究达到了主要疗效终点，时间标准化的HAE 数量显着减少。此外，该研究还达到了次要终点，包括应答率和救援药物给药次数。如果获得FDA 批准，CSL830 将成为第一个针对HAE 的皮下预防疗法。

HAE 是一种危及生命的遗传性疾病，由体内缺乏或存在有缺陷的C1-INH 蛋白分子引起。 C1-INH 功能不足会导致液体在体内积聚，导致相当大的组织肿胀，称为血管性水肿。 HAE 发作可影响身体的许多部位，并可扩散到多个部位，包括面部、腹部、喉咙和四肢。 HAE 腹部发作的患者可能会因肠壁肿胀而出现极度疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉咙的HAE 发作可导致气道关闭和窒息，如果不及时治疗甚至可能导致死亡。

CSL830的作用机制（图片来源：CSL Behring官网）

作为一种人源化C1-酯酶抑制剂，CSL830是一种正在研究的新型皮下治疗药物，可以有效替代患者体内缺失或功能失常的C1-INH蛋白。 2016年8月30日，CSL贝林宣布美国FDA已接受CSL830的生物制品许可申请。

该论文提供了两项3 期随机疗效研究的详细数据，这些研究评估了I/II 型HAE 患者在16 周治疗期内的情况。该研究包括接受预防性CSL830 治疗的患者发作次数以及需要HAE 救援药物的次数；两者均减少。根据给药剂量的不同，中位HAE 发作率降低了89% 和95%（剂量分别为40IU/kg 和60IU/kg）。此外，服用较高剂量的患者中有40% 没有出现任何发作；一般来说，患者的HAE 症状总体上较少且较轻微。在研究期间，接受60 IU/kg 剂量的患者没有出现喉部发作。

博士CSL Behring首席科学官兼研发总监Andrew Cuthbertson（图片来源：CSL Behring官网）

CSL Behring 首席科学官兼研发总监Andrew Cuthbertson 博士补充道：“虽然医疗保健行业已采取重大措施为HAE 提供现有的治疗方案，但仍然需要创新的治疗方法来预防这种可能危及生命的疾病。疾病。这些发现证明了CSL830 的前景：通过其自身的皮下治疗可靠地预防发作，显着改变HAE 患者的生活。 CSL Behring 感谢所有患者和研究医生在本研究中的勇气和合作。让这个临床计划成为可能，没有他们，试验就无法取得进展。”

参考：

[1] 《新英格兰医学杂志》发布了CSL Behring 皮下C1-酯酶抑制剂治疗HAE 患者的关键III 期数据

[2] CSL贝林官网