美国fda批准十年来首个帕金森病新药是什么、美国帕金森病特效药

中枢神经系统疾病的治疗传来了好消息。美国FDA宣布，Newron Pharmaceuticals开发的帕金森病新药Xadago（safinamide）已获准上市，作为左旋多巴/卡比多巴治疗之外的附加疗法。值得一提的是，这也是美国十多年来第一个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity）。

帕金森病是全球老年人中第二常见的慢性进行性神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。据估计，全世界65 岁以上的人中大约有1-2% 受到这种疾病的影响。随着世界老龄化，患有这种疾病的人数可能会进一步增加。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物，高达75%的患者服用该药。然而，长期使用这种药物可能会导致运动能力严重波动。这种波动分为两个阶段。在“开”期，患者的活动能力正常；而在“关”阶段，患者的运动能力会明显下降，甚至行走困难。因此，随着疾病的进展，这些患者需要额外的药物来应对和管理因服用左旋多巴而出现的运动能力波动。

今天批准的Safinamide是一种可以应对“关闭”期的药物，可以选择性抑制MAO-B。作为一种单胺氧化酶，MAO-B 会降解多巴胺，而多巴胺可以在大脑区域传递信号，对于平稳的随意运动很重要。因此，safinamide有望阻止多巴胺被MAO-B降解。通过这种作用机制，研究人员希望safinamide能够缓解帕金森病患者“关闭”阶段运动能力的下降。

Safinamide的分子结构式（图片来源：维基百科）

沙芬酰胺的疗效在两项临床试验中得到证实，两项临床试验涉及645 名和549 名帕金森病患者。与服用安慰剂的人相比，服用沙芬酰胺的人的“开启”期明显更长，“关闭”期更短。此外，在“开启”期间，患者的运动能力得分较高，并且他们没有经历不受控制的运动。基于这些数据，FDA 今天批准了该药物。

“ FDA 批准Xadago 治疗帕金森病患者是一个重要的里程碑，因为它是美国十多年来第一个被批准用于治疗帕金森病的新化学实体，”教授Warren Olanow 博士说西奈山医学院名誉教授。“Xadago 作为左旋多巴/卡比多巴的附加疗法，显着缩短了“关闭”阶段的时间，并显着增加了“开启”阶段的时间。它也不会导致患者在“开启”阶段移动障碍。”

“帕金森氏症是一种无法治愈的顽疾，”FDA 药物评价与研究中心神经产品部副主任埃里克·巴斯廷斯(Eric Bastings) 博士说。 “我们致力于为患者提供更多帕金森病治疗方法。”

我们祝贺纽伦制药及其合作伙伴所取得的成就，并祝愿更多新药上市，治疗中枢神经系统疾病患者。

参考：

[1] FDA 批准Xadago (Safinamide) 用于治疗帕金森病(PD) 患者

[2] FDA批准治疗帕金森病的药物

[3] 经过一番周折，FDA终于批准了Newron的帕金森病药物Xadago