基因编辑治疗疾病、基因编辑治疗方法
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英国剑桥大学的科学家进行了基于CRISPR 的新基因疗法的首次治疗试验，治疗了10 名患有罕见炎症性疾病遗传性血管性水肿的患者。结果显示，其中九人几乎完全治愈，这表明新的基因疗法可能能够治愈危险的炎症性疾病。相关研究论文于2月1日发表于《新英格兰医学杂志》。
遗传性血管性水肿会导致身体组织突然肿胀，影响面部或喉咙等部位。这些症状与过敏反应相似，但不能用抗过敏药物治疗。如果喉咙被堵塞，可能会非常痛苦，并可能导致窒息。
在最新的试验中，10 名患者接受了一种新型的内部基因治疗。结果显示，治疗6个月后，他们的肿胀次数减少了95%。在接下来的6个月到一年内，9人没有出现任何进一步的肿胀。
研究小组表示，现有的治疗遗传性血管性水肿的药物通过阻断激肽释放酶发挥作用，激肽释放酶是一种由肝脏产生的与炎症相关的蛋白质。新疗法通过将遗传物质封装在脂质纳米颗粒内来切割激肽释放酶基因，脂质纳米颗粒被肝细胞吸收发挥作用。
迄今为止，大多数基于CRISPR 的基因疗法都是在实验室“体外”编辑的，首先将细胞从体内取出，进行编辑，然后注入体内，这是一个复杂而漫长的过程。新的基因疗法采用直接给药来完成治疗。患者仅服用一次就能取得如此好的效果，非常吸引人。
