2020年罕见病药物、罕见病药物研发
瑞士生物制药公司Actelion近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准该公司的抗癌药物Ledaga用于治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL），这是一种罕见且具有潜在危险的疾病。生命免疫系统癌症是最常见的皮肤T 细胞淋巴瘤类型，其病程不可预测。大约34% 的患者出现疾病进展，在晚期，MF-CTCL 细胞可以转移到其他身体组织，包括肝、脾和肺。
MF-CTLC 通常发生于50 岁以上的患者，且以男性更为常见。该病最初表现为皮肤干燥、出现红色丘疹，伴或不伴瘙痒。因此，MF-CTLC 经常被误认为是湿疹或牛皮癣，导致诊断延迟。 MF-CTLC会在皮肤上形成鳞状斑块，覆盖大面积或小面积的皮肤，并可能发展成大块或肿瘤结节，还可能累及淋巴结。
目前的研究表明，诊断为早期MF-CTLC 的患者具有正常的预期寿命；然而，诊断该疾病的平均时间为2 至7 年。临床上，MF-CTLC的关键治疗目标是预防疾病进展。
Ledaga（氮芥凝胶，160 mcg/g）是一种烷化药物，是一种局部使用的无色凝胶，每天使用一次。 Ledaga 的批准基于关键研究201 的数据，这是迄今为止针对早期MF-CTCL 人群规模最大的随机对照研究，招募了260 名患者。数据显示，接受Ledaga治疗至少6个月的患者中有77%在病变严重程度指数综合评估（CAILS）评分方面达到临床缓解，而对照组患者这一比例为59%；该研究中，临床反应定义为CAILS 评分较基线至少提高50%。此外，Ledaga 治疗组中有19% 的患者获得完全缓解，治疗4 周后平均CAILS 评分有所下降，而对照组为15%。
在安全性方面，与Ledaga治疗相关的最常见不良反应与皮肤有关，包括：皮炎（54.7%）、瘙痒（20.3%）、皮肤感染（11.7%）、皮肤溃疡和水疱（6.3%）、皮肤色素沉着镇定（5.5%）。
Actelion 是欧洲最大的生物制药公司。该公司已推出多款肺动脉高压药物，包括Tracleer、Opsumit和Uptravi。今年1月底，Actelion被美国制药巨头强生公司（JNJ）以300亿美元收购。该交易预计将于今年第二季度完成。
原标题：Actelion罕见病药物Ledaga已获欧盟批准用于治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL）。
原始来源：欧盟批准Actelion 的罕见免疫系统癌症药物
本文来自Bioon Valley。了解更多信息请下载Bioon Valley APP（http://www.bioon.com/m/）
