castleman病分型、castleman病ct表现

2023年7月23日国际卡斯尔曼病日，《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》在北京协和医院正式发布，旨在与多方共同为罕见疾病卡斯尔曼病患者发声，守护患者生命患有罕见疾病。

该倡议由中华医学会罕见病分会、中华医学会血液学分会血液学罕见病学组、中国Castleman疾病协作组（CCDN）、中国Castleman之家联合指导并开展百济神州致力于公益事业。支持。

中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张书阳；田壮，中华医学会罕见病分会秘书长；中华医学会血液学分会、苏州大学第一附属医院主任委员吴德培；稀有疾病组副组长张雷，中国卡斯特曼病协作组组长、北京协和医院血液科主任李健，“卡斯特曼之家”主任林琳，组长朱景艳百济神州血液肿瘤事业部主任、众多行业专家、学者、患者和媒体共同见证了该倡议的发布。

该提案从“知识-诊断-治疗-爱心”四个维度共同解决卡斯尔曼病患者面临的挑战。 “知识”倡导提高公众对卡斯尔曼病的认识； “诊断”主张加强Castleman病的诊断能力； “治”主张建立多层次Castleman病诊疗体系，促进规范化治疗； “爱”主张持续关注和支持卡斯尔曼病患者。

智——提高疾病意识，了解患者困境

Castleman 病是血管滤泡性淋巴结病或巨大淋巴结病。它是一种罕见的血液系统疾病，与淋巴结过度增殖和炎症反应有关。其特征是单个或多个位置的淋巴结肿大。部分患者可能伴有全身症状和/或多系统受累，2018年纳入《中国第一批罕见病目录》。

Castleman病的临床和病理表现缺乏特异性。根据2023年Castleman House调查数据，72%的Castleman病患者出现淋巴结肿大，54%的患者出现疲劳，39%出现贫血，37%出现盗汗，33%出现体重减轻。 32%有发热，22%有食欲不振等症状，还有肝肾功能不全、脾肿大、胸腔积液、腹水等脏器并发症。由于其临床表现多样，很容易与其他疾病混淆，造成误诊、漏诊。

多中心卡斯尔曼病(MCD) 是一种全身性、进行性、致命性疾病，伴有多个部位的淋巴结肿大。治疗和治愈面临许多困难。尤其是特发性多中心CD（iMCD）是一种罕见且危及生命的淋巴组织增生性疾病，是Castleman病诊治的重点。中国MCD患者的5年生存率为51%，而美国血液学会2020年发表的一篇文章显示，特发性多中心Castleman病（iMCD）在现实世界中的平均生存期仅为2.57年。

因此，《患者关爱宣言》提出，要加强全社会对该病的科学普及，提高公众对该病的认识和关注，帮助早期患者和潜在患者及时得到诊断，避免错过治疗的黄金时期。治疗。张书阳表示，中国人口众多，目前罕见病患者超过2000万。但患者一直面临诊疗困难、药物匮乏等问题。解决这一困境前所未有的复杂和艰巨，需要全社会的投入和支持，帮助患者尽早接受规范的诊断和治疗。

——诊所建立多层次诊疗体系，满足患者未满足的需求

罕见病发病率低，疾病种类多，患者分散。许多医务人员缺乏相关医学知识和诊断能力，导致罕见病临床诊断能力不足，诊断难度大、诊断时间长。而且由于地区医疗资源分布不均，患者异地就医的情况也很常见。 Castleman House调查显示，45%的Castleman病患者需要到3家以上医院就诊才能确诊； 41%的患者从首次发病到确诊需要6个月以上的时间； 64%的患者经常前往多家医院接受治疗。部门； 58%的Castleman病患者被误诊为其他疾病； 67%的患者需要多次病理检查才能确诊2。

在患者护理宣言中，特别强调加强罕见疾病卡斯尔曼病的诊断能力，减少误诊和漏诊，促进早诊早治。 2021年中国Castleman病协作组（CCDN）成立后，将继续培养和壮大Castleman病专科医师队伍，推动血液科、病理科等相关科室医务工作者关注Castleman病，加强医生对疾病的识别和诊断。并发布《中国Castleman病诊断与治疗专家共识(2021年版)》（以下简称《共识》），建立了相关的诊疗流程和规范。对此，吴德培表示，“依托CCDN等专业疾病诊疗合作团体，推动包括血液科在内的医生对罕见血液病的关注和研究，规范卡斯尔曼病等罕见病的诊断和治疗。不仅可以有效缩短患者诊断时间，还可以提高疾病的误诊、漏诊率，造福更多患者。”

罕见病病因复杂、发病机制不明、诊断困难，需要跨专业临床专家和医学遗传学专家进行多学科会诊才能做出准确诊断。 《患者护理宣言》中提倡以CCDN覆盖的45家诊疗中心为相应区域的牵头单位，辐射本区域其他医院，推动更多医院建立多层次、多学科的Castleman医院疾病诊疗系统帮助患者实现就近就诊的目标。治疗并推动全国Castleman病的规范化诊疗。张书阳认为，建立多层次的诊疗体系，开展多学科会诊，可以为罕见病患者提供从诊断、治疗到随访管理的“一站式”服务，为患者提供更加高效、便捷的服务。集团化诊疗，真正实现“以患者为中心、以需求为导向”的目标。

治疗——促进标准化治疗并最大化患者利益

长期以来，卡斯尔曼氏病等罕见病患者面临着服药困难、身体疼痛、生活条件恶劣等问题。无论是治疗选择、药物可及性还是患者的生活质量都迫切需要改善。 Castleman House研究显示，在接受常规治疗后，36%的Castleman病患者仍存在三项以上血液指标异常，17%的患者出现三项以上疾病症状，近三分之一接受常规治疗的患者报告出现以下副作用：严重扰乱他们的生活。 2

《患者护理宣言》指出，2021年《共识》的发布，极大地促进了疾病的规范化诊疗，提高了患者的生活质量。特别是《共识》推荐西妥昔单抗作为一线iMCD治疗，打破了此前中国iMCD患者无标准化治疗的困境。

目前，国内现有的iMCD治疗方案大多复发率和治疗失败率较高，且不良反应明显，不能很好地满足患者的治疗需求。在一项全球多中心临床研究中，siltuximab 在iMCD 中取得了特别显着的疗效。 34%的患者达到18周持续症状和肿瘤缓解，6年疾病控制率达97%，生存率达100%。有效延长患者生存期，提高患者生活质量。对此，李健表示，未来的治疗路径不仅要立足当下，更需要以发展的眼光着眼未来。需要研究更多的患者以找到潜在的发病机制。各诊疗中心将继续在CCDN框架下开展合作，制定更具前瞻性、标准化的治疗方案，造福更多Castleman病患者。

Ai——关爱支持患者带来新希望

每一位罕见病患者及其家人都承受着巨大的疾病、心理、社交生活压力。通过“关爱患者宣言”倡议，学术团体、医疗机构、制药企业与患者团体、公益组织紧密合作，帮助患者应对疾病挑战，持续开展患者关爱行动，为患者提供人文关怀和心理安慰，并帮助患者保持积极健康的心态。面对疾病和生活。

对此，林琳表示，作为Castleman病的患者组织，Castleman House目前已有900多名患者和家属加入。成立后，与CCDN紧密合作，并在爱心企业百济神州的支持下，在公益患者教育、疾病科普、患者研究、绿色医疗通道等方面开展了大量工作，并推出了连续三年开展全国患者生存调查活动。今年的调查主要侧重于提供患者从发病、诊断到治疗的整个过程的真实反馈，了解疾病的影响，探索患者未满足的希望。

朱敬艳认为，需要多方共同努力，应对包括卡斯尔曼病在内的罕见病患者面临的挑战。百济神州将继续秉承“患者第一”的原则，继续与医疗机构、患者组织、专家学者、社会各界共同保护每一位患者，推动相关领域的研究和创新，密切关注包括卡斯尔曼氏病在内的疾病。少数患者群体未被满足的需求，以期为患者的生活带来更多积极的改变。

通过全社会的努力和支持，未来罕见病不能再“罕见”。《Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书》的发布对于汇聚社会力量共同构建罕见病精准诊疗体系，提高Castleman病诊疗水平，促进患者早诊早治，提高救治质量具有积极意义影响患者的生活。歌颂了Castleman病患者充满活力的未来，鼓励更多人“看到”Castleman病，推动Castleman病未来诊疗的进步，让更多的患者得到帮助，克服困难，拥抱新的生活。生活。