832924明石、明石创新2020最新消息

这种新药HT-100的开发商是Akashi Therapeutics。

去年一月，马萨诸塞州剑桥市的Akashi 表示，杜氏肌营养不良症I/II 期临床试验的一名志愿者死亡。这是在该公司停止试验一周后发生的。

HT-100是Akashi正在开发的新型小分子药物。它是一种口服缓释制剂Halofuginone，一种胶原蛋白I (COL1) 合成抑制剂。它在美国和欧盟享有“孤儿药”称号，在美国享有“快速通道”地位。

HT-100 可以缓解炎症并刺激肌肉生长。 Akashi 首席执行官Marc Blaustein 表示，该药物有潜力成为治疗杜氏肌营养不良症(DMD) 的鸡尾酒疗法的一部分。

当时，这种新药的试验以低剂量开始，结果令人鼓舞，患者的肌肉力量显着增加。治疗至少6个月后，未报告严重不良反应。

随后，增加了药物剂量。高剂量组发生死亡。

周四，Akashi 宣布FDA 已批准该公司恢复Duchenne 肌营养不良候选药物HT-100 的临床开发。该公司表示打算尽快开始新的第二阶段试验。

这项新的2 期试验将评估每日一次剂量150 g 的HT-100，而不使用止吐药。

Blaustein 告诉BioCentury，在之前的研究中，每天接受300 至1,500 g 剂量治疗的患者只接受很少或根本不接受止吐药物。

寻找发展伙伴

Akashi 表示正在与潜在合作伙伴讨论开发HT-100。

去年年初，Akashi 与总部位于德国亚琛的Gruenenthal 集团合作开发新药，但这家德国公司已将HT-100 的权利归还给Akashi，并停止资助其开发。

一月份，Akashi 表示，他希望今年有3 种治疗DMD 的化合物进入临床试验，其中包括HT-100。第二种化合物DT-200 是一种选择性雄激素受体调节剂(SARM)。

第三种新药AT-300 是一种小分子，是源自虎蜘蛛（Grammostola spatulata）毒液的阳离子拉伸激活离子通道（SAC）的抑制剂。 AT-300在美国被指定为孤儿药。

明石公司正在开发三种DMD 新药

（iHealth 制作）

最近FDA 批准新的DMD 药物可能使Akashi 受到提振。第一个是Sarepta的eteplirsen于9月份获得批准，成为FDA批准的第一个治疗DMD的新药。随后，马拉松制药公司的地夫可特于今年早些时候获得批准。

Marathon 后来因将老牌类固醇药物定价为89,000 美元而受到批评，干脆以1.4 亿美元将地夫可特卖给PTC Therapeutics。

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原来的：

https://www.bio century.com/bc-extra/clinical-news/2017-03-22/akashi-restarting-development-dmd-candidate