默沙东罕见病、默沙东cdmo

美国制药巨头默克公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）用于成人患者和儿童难治性经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的治疗，以及接受3 次或以上治疗后复发的cHL 患者。此前，FDA已授予Keytruda突破性药物称号（BTD）和对该适应症的优先审评地位。对于成年患者，Keytruda 以200 mg 的固定剂量给药；对于儿科患者，Keytruda 的给药剂量为2 毫克/公斤体重（最大剂量200 毫克）。 Keytruda 每3 周通过静脉输注给药一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，或者在没有疾病进展的患者中持续长达24 个月。

此次批准是Keytruda 首次获得监管部门批准用于治疗血液恶性肿瘤。该药物还被批准用于治疗难治性经典霍奇金病，无论之前是否接受过干细胞移植或靶向抗癌药物Adcetris 治疗。淋巴瘤(cHL) 人群中的首个PD-1 免疫疗法。

值得一提的是，在PD-1/PD-L1免疫疗法领域，百时美施贵宝的Opdivo是第一个获批用于治疗血液恶性肿瘤的PD-1免疫疗法。该药分别于2016年5月和11月获得批准。今年三月获得美国和欧盟的批准。它针对的是既往接受过自体造血干细胞移植（ASCT）和移植后Adcetris（brentuximab vedotin）治疗但疾病复发或难治的经典霍奇金淋巴瘤（cHL）成年患者。团体。

Keytruda 的批准基于临床研究KEYNOTE-087 的数据。该研究是一项多中心、非随机、开放标签研究，入组了210 名复发或难治性(R/R) 非霍奇金淋巴瘤(cHL) 患者。在该研究中，患者接受Keytruda（每3 周200 毫克）治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，对于没有疾病进展的患者，则接受长达24 个月的治疗。该研究的主要疗效点包括总体缓解率（ORR）、完全缓解率（CRR）和缓解持续时间（DoR），均基于2017年修订的国际工作组（IWG）标准，采用盲法独立中央审查（BICR） ）。 ）评价。在这210 名患者中，58% 的患者对最后一个治疗方案耐药，其中35% 为原发难治性患者，14% 的患者对所有先前的治疗方案均耐药。此外，61%的患者之前接受过自体造血干细胞移植（auto-HSCT），17%之前没有接受过武田抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）治疗，36%之前接受过放射治疗。

根据去年6 月美国临床肿瘤学会年会(ASCO2016) 上公布的疗效数据，Keytruda（200mg，每三周一次）治疗复发或难治性(R/R) 经典霍奇金淋巴瘤(cHL)。总缓解率（ORR）为69%（n=145/210；95% CI：62,75），其中完全缓解率（CRR）为22%，部分缓解率（PRR）为47%。中位随访时间为9.4 个月。在145 名获得缓解的患者中，中位缓解持续时间(DoR) 为11.1 个月（范围：0+ 至11.1 个月）。

默克研发实验室总裁Roger M. Perlmutter博士表示，KEYNOTE-087的结果表明，大多数复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者对Keytruda治疗有反应。此次批准也是Keytruda在血液恶性肿瘤领域的首个监管批准，进一步坚定了该公司免疫疗法对多种肿瘤类型具有强大疗效的坚定信念。

目前，默克正在积极推进一项雄心勃勃的临床开发计划，以探索Keytruda在多种实体瘤和血液恶性肿瘤中的疗效。该计划涉及30多种肿瘤类型和400多项临床试验，其中200多项正在研究Keytruda与其他抗癌药物的联合用药。在血液恶性肿瘤方面，默克正在进行一项广泛的免疫肿瘤学研究项目，评估Keytruda 作为单一药物以及与其他药物的组合。该计划包括近40 项正在进行的临床研究，涉及20 多种血液学亚型，包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。

目前，经典霍奇金淋巴瘤（cHL）的初始治疗选择通常包括化疗和/或放射治疗，如果疾病复发，则进行自体造血干细胞移植（auto-HSCT）。然而，对于接受标准治疗（例如自体造血干细胞移植）后一年内疾病复发的患者，平均生存时间仅为1.3年。 Keytruda和Opdivo作为PD-1/PD-L1领域的主导产品，将为经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者提供重要的治疗选择。 （新浪医学/newborn 编译）

文章参考来源：FDA 批准默克公司的KEYTRUDA（pembrolizumab）用于治疗难治性经典霍奇金淋巴瘤(cHL) 或在先前三种或多种治疗后复发的成人和儿童患者