治疗阿尔茨海默症的自体脂肪干细胞疗法、治疗阿尔茨海默症的自体脂肪干细胞疗法是什么
2016年11月23日，礼来公司研发历时27年、研发投入近30亿美元的抗阿尔茨海默病新药Solanezumab在III期试验中失败。三个月后，也就是2017年情人节（2月14日），默沙东的阿尔茨海默病新药Verubecestat被告知“几乎不可能获得阳性临床结果”，临床试验被终止。这让业内所有人都震惊了。给备受期待的新药研发领域泼了一盆冷水。那么如果我们改变方法，用干细胞来治疗是否可行呢？
3月10日，据美国商业资讯报道，韩国生物技术公司Nature Cell宣布，其干细胞研究机构Biostar已在美国开始一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的I/II期临床试验。招募阿尔茨海默病(AD) 患者。
Jeongchan Ra博士，韩国生物科技公司Nature Cell首席执行官
该公司首席执行官Jeongchan Ra博士表示，这项研究的I/II期临床试验已于2016年11月24日获得美国FDA批准。这种名为“AstroStem”的干细胞药物是分离出的具有多向分化潜能的干细胞取成人腹部皮下脂肪组织10克，静脉注射10次，每次2亿个细胞。进入患者体内。该学术成果是与Jeongchan Ra博士和脑研究专家Yoohun Suh教授合作完成，并发表在著名期刊《PLoS One》上。该技术有望成为世界标准技术之一。
据悉，今年2月，IRB（美国临床试验审查和管理委员会）批准了该临床试验的具体实施计划。 3月8日，IRB同意分别在加州和夏威夷的两家医院启动“Syrentis临床研究”和“ATP临床”方面的临床试验。至此，“ASTROSTEM”干细胞药物I/II期临床试验的全部行政审批已全部完成，临床试验中的患者可以入组治疗。
这项自体脂肪干细胞培养技术由Nature Cell 和R Bio 联合主办的干细胞研究机构Biostar 开发，过去十年投入了超过300 亿韩元（约合2.61 亿美元）的研发费用。该技术已获得日本厚生省批准用于自身免疫性疾病患者超过3000次。根据以往的研究，该研究机构有望通过重新修复血管、软骨、神经组织等
映泰还开展了治疗Buerger病和Romberg病的临床试验，并取得了良好的效果。 （注：布尔格氏病又称血栓闭塞性脉管炎，是一种炎症性、节段性、复发性血管慢性闭塞性疾病。隆伯格氏病又称进行性面部偏身萎缩症，是一种罕见的进行性萎缩性疾病，伴有皮肤发育障碍，皮下组织和面部肌肉）。此前，这项名为“JOINTSTEM”的临床试验用于评估干细胞治疗退行性关节炎的效果。结果发表在国际期刊《Stem Cel》 上。目前，该疗法的2B期临床试验已顺利完成，即将获得韩国KFDA批准上市。该II期临床试验也已获得美国FDA批准，试验正在进行中。
Nature Cell首席执行官、映泰干细胞研究所负责人Jeongchan Ra博士表示：“AstroStem干细胞技术在治疗阿尔茨海默病的临床应用，无论在疗效还是安全性上都会有所不同。以往的药物疗法不仅能缓解症状，自体脂肪干细胞还可以作为‘种子细胞’，替代受损的脑细胞，分化为年轻细胞，从而实现根本性的功能逆转。”
右图是正常大脑的横截面，左图是患有严重阿尔茨海默病的患者大脑的横截面。
据悉，“AstroStem”并不是第一个干细胞疗法治疗阿尔茨海默病的临床试验。 2016年4月，迈阿密大学米勒药学院的研究人员开始首次尝试使用间充质干细胞（MSC）。试图减缓或逆转阿尔茨海默病症状的临床研究。
目前，获得FDA 批准的阿尔茨海默病药物屈指可数。据新康街统计，一共有五种药物：他克林（副作用过大，现已不再使用）、多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏、美金刚。据药物统计，除了-淀粉样蛋白假说外，阿尔茨海默病的新药研发思路也在探索不同的生物标志物，如下图
总之，对于阿尔茨海默病药物研发领域来说，除了现有的研究之外，更加多元化的治疗方法仍然既是机遇，也是巨大的挑战。
